新華社洛杉磯12月8日電（記者譚晶晶）美國食品和藥物管理局8日批準兩種治療鐮狀細胞病的基因療法，這是美國首次批準適用于12歲及以上鐮狀細胞病患者、基于細胞的基因療法。
美藥管局在一份聲明中說，這兩種基因療法具有“里程碑意義”。兩種療法名為Casgevy和Lyfgenia，其中Casgevy是美藥管局批準的首款運用CRISPR/Cas9基因編輯技術的療法，標志著基因治療領域的創(chuàng)新進步。
鐮狀細胞病是一種遺傳性血液病，主要是由血紅蛋白（紅細胞中的攜氧蛋白）的基因突變造成，其特征是紅細胞呈鐮刀形，這種異常的紅細胞會阻礙血管中的血流繼而導致身體組織的供氧受限，引發(fā)嚴重疼痛和器官損傷。在美國約10萬人受鐮狀細胞病影響。
據美國藥管局介紹，這兩種治療藥物都是由患者自身的造血干細胞制成，經過基因改造后，以造血干細胞移植方法，通過單次注射輸回到患者體內。
據介紹，Casgevy最常見的副作用包括血小板和白細胞水平低、口腔潰瘍、惡心、肌肉骨骼疼痛、腹痛和嘔吐等；Lyfgenia最常見的副作用包括血小板、白細胞和紅細胞水平低、口腔炎癥和發(fā)燒等。
美藥管局表示，將對接受這兩種基因療法的患者進行長期跟蹤研究，以評估藥物的安全性和有效性。
美藥管局生物制品評估與研究中心主任彼得·馬克斯表示，這兩種基因療法獲批標志著醫(yī)學領域的重要進展，即利用創(chuàng)新的基于細胞的基因療法來治療潛在的破壞性疾病，改善公眾健康。
美藥管局生物制品評估與研究中心治療產品辦公室主任妮科爾·凡爾登表示，基因療法有望提供更有針對性、更有效的治療，尤其是對于目前治療選擇有限的罕見疾病患者。
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